سال گذشته محققین دانشگاه تمپل و پیتزبورگ اثبات کردند که می توان با تکنیک اصلاح ژنتیکی کریسپِر و آنزیم Cas9 سلول های آلوده به ویروس HIV را نجات داد و ویروس را از سلول بدن حذف کرد. حالا اما در گامی دیگر، این تیم موفق شده تا تکنیک را به اجرا گذاشته و جلوی شیوع ویروس را بگیرد و گاهی هم ویروس را از مخفیگاه درون سلولی اش بیرون بکشد.
ویروس HIV یک دشمن بسیار حیله گر برای بدن انسان است. وقتی که به طور واضح مشغول گسترش خود در بدن نیست، جایی درون DNA فرد جای خوش می کند و هیچ یک از عوامل ایمنی کننده بدن نیز متوجه حضور آن نمی شوند. وقتی ویروس درون سلول باشد، حذف آن کار ساده ای نیست. حالا اما محققان با استفاده از سه حیوان مدل توانسته اند پروسه ویرایش ژن را امکان پذیر سازند.
کریسپر-کَس 9 یک ابزار ژنتیکی است که با استفاده از آن، دانشمندان می توانند سکانس های خاصی از DNA را هدف قرار داده و آن را بیرون بکشند و با مدل دیگری جایگزین کنند. در زمینه مبارزه با سرطان، کنترل آفات و بهبود محصولات کشاورزی، این تکنیک بسیار موثر واقع شده و حالا هم پژوهشگران دی ان ای HIV-1 را هدف قرار داده اند تا آن را از درون ژنوم سلول میزبان بیرون بکشند.
به جای کار روی انسان، پژوهشگران کار خود را روی سه موش آزمایشگاهی با ویژگی های خاص انجام داده اند. یک موش تراریخته با دی ان ای HIV-1 درون ژنوم خود، یک موش با عفونت حاد به ویروس و یک موش با سلول های ایمنی انسانی مبتلا به HIV خفته.
در گروه اول، کریسپر توانست تا ویروس را از کار انداخته و فرآیند رونویسی از روی آن را تا 95 درصد کاهش دهد. در مورد گروه دوم نیز شیوع بیماری تا 96 درصد کاهش یافت.
اما در مورد موش هایی که سلول انسانی داشتند، فقط یک درمان کافی بود تا قطعه ویروسی از درون پناهگاه خود بیرون کشیده شود و سلول کار خود را سالم به پیش ببرد. این نتیجه امید را برای درمان صحیح و کامل HIV در انسان بالا می برد. پس از اتمام مراحل آزمایش روی موش های آزمایشگاهی، پژوهشگران روی پستانداران آزمایش خود را آغاز می کنند.
پروتئین یا آنزیم Cas9 به همراه RNA راهنما (gRNA) یک واحد کریسپر را تشکیل می دهند که می تواند وارد سلول شده و اصلاحات لازم را انجام دهد. پروتئین Cas9 همانند شخصیت بازی Pacman روی DNA سلول می نشیند و تا زمانی که الگوی مشخص شده روی gRNA را پیدا نکند از حرکت باز نمی ایستد.
روی gRNA الگویی نوشته شده که دقیقا همان الگو روی DNA سلول میزبان وجود دارد. وقتی الگوی gRNA و الگوی DNA سلول میزبان یکی شود، آنزیم Cas9 فعال شده و آن ژن را از درون DNA بیرون می کشد.
در این مورد خاص، چون قصد حذف یک ویروس از درون DNA را داریم، هیچ ژن دیگری جایگزین نمی شود و دو سر DNA که پس از حذف ژن ویروسی پاره شده اند، به هم گره می خورند و سلول عامل مهاجم را حذف می کند.
