به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال‌اکسپرس، "لوسمی حاد مغز استخوان"(AML)، نوعی از سرطان خون است که هم بزرگسالان و هم کودکان را تحت تاثیر قرار می‌دهد. با افزایش سن، جهش‌هایی در بدن صورت می‌گیرند که موجب می‌شوند برخی از انواع خاص سلول‌های خون، سریع‌تر از بقیه سلول‌ها تکثیر شوند. این ضربه نخست که با عنوان "CHIP" شناخته می‌شود، ضرورتا مضر نیست اما اگر ضربه دوم وارد شود، به بدخیم شدن سلول‌ها می‌انجامد. نتیجه این موضوع، تکثیر سریع سلول‌های نابالغ و ناکارآمد خون است.
دکتر "اسکات آرمسترانگ"(Scott Armstrong)، پژوهشگر این پروژه و همکارانش در پژوهش جدید خود نشان دادند که شاید مداخله کردن در ضربه یا جهش دوم با استفاده از ترکیبی که در آزمایش‌های پیش‌بالینی از آن استفاده می‌شود و ایمن به نظر می‌رسد، بتواند پیش از آغاز لوسمی حاد مغز استخوان، از بروز آن پیشگیری کند.
آرمسترانگ گفت: ایده ما این است که با بررسی و پیگیری شرایط افرادی که نخستین جهش در آنها صورت گرفته و درمان افرادی که به جهش دوم دچار شده‌اند، از گسترش این بیماری پیشگیری کنیم.
مداخله به موقع برای درمان لوسمی حاد مغز استخوان
پژوهشگران در بررسی خود، به آزمایش روی موش‌هایی پرداختند که به جهش نخست دچار شده بودند. این جهش که در ژن موسوم به "DNMT3A" رخ داده بود، با CHIP مرتبط است. هنگامی که جهش دوم در ژن موسوم به "NPM1" پیش آمد، ابتلا به لوسمی در موش‌ها آغاز شد.
اگر موش‌ها به موقع و با ترکیبی موسوم به "VTP-50469" درمان می‌شدند، تکثیر سلول‌های خون متوقف می‌شد و آغاز لوسمی نیز صورت نمی‌گرفت. این ترکیب، هیچگونه عوارض جانبی مشخصی در پی نداشت.
آرمسترانگ افزود: ما سلول‌هایی را ریشه‌کن کردیم که نهایتا به سلول‌های لوسمی تبدیل می‌شوند. این نخستین باری است که ما مولکولی در اختیار داشته‌ایم که موثرتر و انتخابی‌تر از سلول‌های عادی، روی سلول‌های "پری‌لوسمیک"(preleukemic) عمل می‌کند. ما موش‌ها را هفته‌ها مورد درمان قرار دادیم و حال آنها خوب است.
لوسمی نوزادان
ترکیب VTP-50469، در پژوهش پیشین آرمسترانگ و همکارانش و برای درمان نوعی کمیاب و پرخطر از لوسمی نوزادان معرفی شد. این ترکیب، پروتئین‌هایی را هدف قرار می‌دهد که به یکدیگر متصل می‌شوند و ژن‌هایی را فعال می‌کنند که در بروز لوسمی نقش دارند. VTP-50469، دو نوع از این پروتئین‌ها موسوم به "Menin" و "MLL" را هدف قرار می‌دهد؛ در نتیجه ژن‌های لوسمی غیرفعال می‌شوند.
درمان با VTP-50469 در بررسی لوسمی نوزادان که روی موش‌ها انجام شد، به کاهش تعداد سلول‌های لوسمی و در برخی دیگر از حیوانات، به بهبود سرطان انجامید. در این آزمایش‌ها، سلول‌های عادی خون هیچ آسیبی ندیدند.
آرمسترانگ اضافه کرد: این پژوهش نشان می‌دهد که انواع متداول‌تر لوسمی بزرگسالان نیز از همین مکانیسم‌ها استفاده می‌کند.
پژوهشگران در حال حاضر، VTP-50469 را در آزمایش‌های بالینی بزرگسالان مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان به کار می‌برند و امیدوارند که بتوانند آزمایش مشابهی را در سال جاری روی کودکان مبتلا به این بیماری انجام دهند.
این پژوهش، در مجله "Science" به چاپ رسید.
