محققان مشغول ساخت داروی جدیدی به عنوان اولین درمان برای سندرم ایکس یا همان درمان اوتیسم هستند و حالا نزدیک‌تر از هر زمان دیگری به کشف درمان اوتسم هستیم.
1. از طریق همکاری تحقیقاتی بین دانشگاهی در بوفالو و مرکز درمانی تترا، گام بزرگی در جهت کشف درمان سندرم ایکس که یک علت ژنتیکی پیشرو در ایجاد اختلال اوتیسم است، برداشته شد. این دارو با نام BPN 14770 در یک مطالعه بالینی فاز 2 به نتایج مثبت دست یافت.
این دارو، درمان نوآورانه عملکرد شناختی را در مرد بالغ مبتلا به سندرم ایکس بهبود بخشید. به گزارش مرکز کنترل و پیشگیری از بیماری‌ها، سندرم ایکس شکننده، یک اختلال ژنتیکی است که هیچ درمانی برای آن وجود ندارد، شایع‌ترین علت شناخته شده در بین بیماران اوتیسم، ناتوانی ذهنی موروثی است.
2. مارک گورنی، بنیان گذار و مدیر ارشد اجرایی مرکز درمانی تترا، می‌گوید: «ما از نتایج این مطالعه بسیار هیجان زده هستیم. علاوه بر ایمن بودن این روش، درمان با BPN 14770 منجر به بهبود قابل توجه حوزه‌ی زبان در بیماران اوتیسم شد و ما همچنین شاهد یک جهش مثبت بالینی در عملکرد کلی روزانه آن‌ها بودیم.
این یافته‌ها به رویکرد ما برای درمان این بیماری از طریق مکانیسمی که به کسر این اختلال می‌پردازد، اعتبار می‌بخشند.»
3. این تحقیق در مرکز پزشکی دانشگاه راش توسط محقق اصلی و متخصص مغز و اعصاب کودکان «الیزابت بری کراویس» ارائه شد و با بودجه بنیاد تحقیقات فراکس، تامین مالی گردید. بررسی پیش بالینی BPN 14770 از طریق همکاری بین اعضای هیئت علمی دانشکده داروسازی و علوم دارویی UB (جیمز ام اودانل، رئیس و استاد)، (ینگ شو، دانشیار پژوهشی) و شرکت بیوتکنولوژی تترا به پایان رسید.
4. این دارو فعالیت «فسفودی استراز-4 D» را مهار می‌کند. همان آنزیمی که نقش کلیدی در تشکیل حافظه، یادگیری، التهاب عصبی و آسیب ضربه‌ی مغزی دارد. مطالعات قبلی دریافتند که BPN 14770 پتانسیل ترویج بلوغ اتصالات در میان نورون‌ها را دارد که در سندرم ایکس شکننده دچار اختلال شده و مبتلایان را بهبود می‌بخشد.
اودانل می‌گوید: «همکاری با تترا، جالب و مولد بوده است و تخصص آزمایشگاه ما در فارماکولوژی پیش‌بالینی و تخصص آن‌ها در کشف و توسعه دارو‌ها را ترکیب می‌کند.» پتانسیل BPN 14770 برای بهبود عملکرد شناختی و حافظه نیز می‌تواند به درمان بیماری‌های آلزایمر، ناتوانی‌های تکاملی، آسیب ضربه مغزی و اسکیزوفرنی کمک بسیاری کند.
