بیماران SMA چشم انتظار راهی برای مصرف «اسپینرازا»

ماه دسامبر سال2016 برای بیماران و خانواده‌های بیماران مبتلا به یکی از مرگبار‌ترین بیماری‌های نادر، ماهی امیدبخش و شادی‌آور بود. سازمان غذا و داروی ایالات متحده طبق قول قبلی‌شان همزمان با آغاز سال نوی میلادی مجوز تجاری‌شدن نخستین داروی درمان بیماری تحلیل عضلانی‌ـ‌نخاعی اس‌ام‌ای را صادر کرد. در بیانیه FDA تأکید شده بود که داروی «نوسینرسین» با نام تجاری «اسپینرازا» محصول کمپانی داروسازی‌ بایوژن نخستین درمان تأییدشده برای بیماری اس‌ام‌ای است و می‌تواند برای تمام تیپ‌ها و تمام سنین تجویز شود.

به گزارش به نقل از همشهری، بیماری تحلیل عضلانی‌ـ‌نخاعی اس‌ام‌ای زیرمجموعه بیماری‌های عصبی‌ـ‌عضلانی یک بیماری ژنتیک است که نرخ ابتلا به آن به یک تولد از هر 6 تا 10هزار تولد می‌رسد. بیمار، ژن این بیماری را از پدر و مادر خود به ارث می‌برد. این بیماری ژنتیک باعث حذف یا جهش ژنی موسوم به پایدارکننده‌های سلول‌های عصبی حرکتی smn1روی کروموزوم5 بیمار می‌شود.

این ژن عامل تولید پروتئینی در بدن بیمار است که وجود آن برای برقراری ارتباط بین سلول‌های عصبی سیستم اعصاب حرکتی و عضلات بدن ضروری است. داروی نوسینرسین این امکان را فراهم می‌آورد که بدون دستکاری ژنتیک، پروتئین ضروری برای بیمار در بدنش تولید شود.

بیماران مبتلا به بیماری تحلیل عضلانی‌ـ‌نخاعی اس‌ام‌ای در نوع پیشرفته آن از آسیب‌های اسکلتی و جسمانی و تنفسی و گوارشی زیادی رنج می‌برند و طول عمر کمی دارند اما در انواع ملایم این بیماری، بیمار توانایی‌های حرکتی و جسمانی خودش را در طول مدت بیماری از دست می‌دهد و برای جابه‌جایی و تحرک، نیازمند ویلچر برقی می‌شود. نقص در تنفس و بلع غذا و انحراف ستون فقرات، آسیب‌های عمده ناشی از این بیماری است.

واکنش اولیه بیماران در شبکه‌های اجتماعی سرشار از خوشحالی بود ولی در کنار خوشحالی اولیه عده‌ای هم با شک و تردید به موضوع نگاه می‌کردند و دارو را دارای عوارض جانبی خطرناکی می‌دانستند که از دید افکار عمومی پنهان نگه ‌داشته شده است.

اما واکنش‌های اصلی بعد از گذشتن تعطیلات آغاز سال2017 بروز کرد. قیمت سرسام‌آور دارو باعث شد که موج خوشحالی و امید، یکباره فروکش کند. به مرور زمان مشخص شد که داروی نوسینرسین در ویال‌های 12میلی‌گرمی به مبلغ 125هزار دلار به فروش می‌رسد و با توجه به اینکه بیمار باید در 60روز اول درمان 4ویال دارو و از آن پس هر 4‌ماه یک ‌بار، یک ویال از این دارو را تزریق کند، هزینه درمان در سال معادل 750هزار دلار و در سال‌های بعد نصف این مبلغ یعنی 350هزار دلار خواهد بود.

این قیمت بالا باعث شد که شرکت‌های بیمه در ایالات متحده سیاست‌های سفت و سختی را به اجرا بگذارند و تعداد زیادی از بیماران مبتلا، موفق به دریافت دارو نشوند. با این تحولات، اداره پزشکی اتحادیه اروپا نیز مهلتی 7 تا 10ماهه خواست تا نظرش را درباره داروی نوسینرسین اعلام کند.

بیماران متقاضی تأمین دارو در کشورهایی چون برزیل، فرانسه، هلند و استرالیا به مسئولان ارشد این کشورها نامه نوشتند. وزارت بهداشت ترکیه که بیمارانش در زمان انجام آزمایش‌های بالینی و تحقیقی با شرکت بایوژن همکاری کرده بودند هم مدت‌ها قبل در بیانیه‌ای قیمت دارو را سرسام‌آور خوانده بود و مدعی شده بود برای اینکه هزینه درمان بیماران را در همه تیپ‌ها و سنین تأمین کند مجبور است نیمی از بودجه بهداشت و درمان کشورش را صرف خرید این دارو کند.

در ترکیه کودکان مبتلا به تیپ یک تحت درمان قرار گرفته‌اند و خانواده‌های بیماران تیپ 3و2 ، گاه و بیگاه به اینکه فرزندان‌شان تحت درمان نیستند اعتراض می‌کنند. در آخرین مورد، بیماران ترک در شبکه‌های مجازی به‌دنبال این بودند که خانواده‌ها در دیگر کشورها فیلم‌ها و عکس‌هایی از شرایط بیمارشان قبل و بعد از درمان با داروی نوسینرسین، در فضای مجازی منتشر کنند. جز موضوع گران‌بودن قیمت دارو، درباره اثربخش‌بودن مصرف آن روی برخی از گروه‌های بیماران هم تشکیک‌هایی مطرح شده است.


برخی پزشکان معتقدند که داروی نوسینرسین در زمان گذراندن آزمایش‌های بالینی تنها روی بیماران خردسال تیپ یک آزمایش شده است و نتایج مربوط به بیماران تیپ 3و2 و بزرگسال کماکان با وجود گذشت یک سال و نیم از صدور مجوز درمان، منتشر نشده است.

در همین حال طی سال گذشته تعدادی از بیماران در رده‌های سنی متفاوت در شبکه‌های مجازی ضمن اعلام شروع درمان‌شان با داروی نوسینرسین اعلام کرده‌اند که همزمان با شروع درمان، تغییراتی را در بدنشان احساس کرده‌اند؛ برای مثال افزایش استقامت و افزایش جزئی کارایی و تحرک و نیرو، ازجمله تأثیرات دارو روی بزرگسالان بوده است. در نتایج یک مقاله جدید هم ادعا شده است که نوسینرسین تنها در صورتی مؤثر خواهد بود که در درازمدت مورد استفاده قرار گیرد.

همچنین پزشکانی که در اثربخشی داروی نوسینرسین مشکوک هستند، اینگونه استدلال می‌کنند که دارو در زمان آزمایش بالینی به کودکانی داده شده است که زیر 6‌ماه سن داشته‌اند و نشانه‌های بیماری در آنها هنوز بروز نکرده بوده؛ به همین دلیل امکان تأثیر‌گذاری آن بر دیگر بیماران، قطعی نیست.

جدا از قیمت سرسام‌آور نخستین داروی درمان‌کننده بیماری اس‌ام‌ای گفته می‌شود که تردید در میزان تأثیرگذاری آن بر بیماران، ازجمله مهم‌ترین موانع در روی خوش نشان‌دادن دستگاه‌های بهداشت و درمان کشورهای مختلف به استفاده از این دارو است. در برخی کشورها برای برطرف‌کردن نگرانی‌های دستگاه‌های دولتی و کاهش نگرانی بیماران و خانواده‌های آنان، راهی میانبر در نظر گرفته شده ‌است.

تعدادی از کشورها با محدودسازی‌ بیماران، دسترسی بیماران تیپ یک و خردسال زیر 18سال از همه تیپ‌ها را به دارو باز کرده‌اند و برخی نیز دسترسی به دارو را در محدوده جغرافیایی خاصی از کشور خود آزاد اعلام کرده‌اند. برای مثال در کشور اسپانیا در ایالت گالیسیا دسترسی به دارو آزاد شده است؛ روشی که کانادا هم سعی دارد در کشور خود آن را اجرایی و دسترسی را برای تمام بیماران در ایالت کبک آزاد کند.

در آخرین مورد، کشور اسکاتلند مجوز درمان با دارو برای بیماران زیر 18سال را داده است. انتظار می‌رود که امسال تابستان (در ‌ماه ژوئن) تعداد زیادی از کشورهای اروپایی اجازه درمان با این دارو را به بیماران‌شان بدهند.